難病治療にAI新手法―ALS治療薬の有力候補も発見：京都大学iPS細胞研究所/武田薬品工業/理化学研究所ほか
(2020年11月12日発表)
京都大学iPS細胞研究所、理化学研究所などの研究グループは11月12日、難病治療薬に有望な化合物をiPS細胞と人工知能（AI）を用いて効率よく探し出す新手法を開発したと発表した。熱が広がっていく様子を表す熱拡散方程式をAI技術に応用、筋力が衰える難病のALS(筋萎縮性側索硬化症)治療に有望な化合物の絞り込みに成功した。今後のAI創薬に貢献すると期待している。
難病の治療薬開発では数百万もの化合物の中から有望な物質を探し出すスクリーニング作業が必要だが、多くの時間と手間がかかることが大きな課題となっていた。これに対し、京大iPS細胞研と理研のほか、武田薬品工業、東京大学の研究者らで構成した研究グループは、患者のiPS細胞とAIを用いてこの作業を大幅に効率化する熱拡散方程式（HDE）モデルを開発した。
スクリーニング作業ではALS患者のiPS細胞に現れる特異な状態を再現し、それを抑えるのにどんな化合物が最適かを絞り込む必要がある。今回開発したHDEモデルでは、この作業を熱が拡散していく様子を計算式に表して化合物の有効性の高さを点数化し予測できるようにした。
実験では、まずHDEモデルにALS患者のiPS細胞による従来の化合物スクリーニング結果を学習させ、200万個の化合物の中から5,875個の化合物を抽出。そのうえでALS患者のiPS細胞から作った運動神経細胞を用い、これらの化合物の治療薬としての有効性を評価した。その結果、既にALS治療薬として認可されている既存薬より細胞死抑制効果が強い化合物を見つけることができたという。
この化合物は、これまでに知られていない特徴を持っているとして、研究グループは「ALSに対する全く新しい薬剤開発のシーズとして利用される」としており、新手法が今後のAI創薬に貢献するものと期待している。
